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新型陽離子脂質(zhì),可電離化陽離子脂質(zhì)的*DLin-MC3-DMA

更新時間:2021-04-14   點擊次數(shù):1585次

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質(zhì)——可電離化陽離子脂質(zhì)的*,具有“低毒高效”的優(yōu)勢具有廣Fan的使用前景,本篇AVT的小編就來給大家介紹一下這個新型陽離子脂質(zhì)DLin-MC3-DMA吧!

 

| 中文名稱:DLin-MC3-DMA

| 商品名:DLin-MC3-DMA

| CAS號:1224606-06-7

| 純度:98%

| 分子量:642.09

| 保存條件:-20℃

| 用途:陽離子脂質(zhì)體

| 分子式:C43H79NO2

| 性狀:無色至淡黃色油狀液體

| 溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。

| 注意事項:避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸

| 生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓(上海)醫(yī)藥科技有限公司/ AVT (Shanghai) Pharmaceutical Tech Co,. Ltd.

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研究者還發(fā)現(xiàn),陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關,pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個數(shù)量級,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質(zhì)材料。

 

Onpattro用于zhi療家族性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性 (hATTR) 的多發(fā)性神經(jīng)病變,是第yi款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物,成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療,陽離子脂質(zhì)體納米遞送系統(tǒng)的應用不jinjin局限于肝臟細胞,還可沉默其它組織中的基因,甚至致ai基因,可發(fā)展為平臺技術,十分具有應用前景。

 

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